É bem-sucedido o uso da terapia gênica no tratamento da Síndrome da Imunodeficiência Combinada Severa (SICS). Essa doença, com herança ligada ao cromossomo X, é caracterizada pelo bloqueio prematuro na diferenciação dos linfócitos T e NK (natural killer). Os indivíduos com essa doença são suscetíveis a todo tipo de infecção. A doença é conhecida popularmente como doença do menino da bolha de plástico, vez que alguns pacientes foram confinados em bolhas de plástico logo após o diagnóstico, com o objetivo de impedir o contato com agentes infecciosos. A terapia gênica para o tratamento da SICS, utilizando retrovírus, vem sendo utilizada desde o ano 2000. Os retrovírus são vírus:

a- Não envelopados, cujo genoma é constituído de RNA. O RNA é convertido em DNA por meio da transcriptase reversa e esse DNA é inserido em pontos aleatórios do genoma do hospedeiro.

b- Envelopados, cujo genoma é constituído de um dímero de RNA. O RNA do vírus é inserido diretamente em pontos aleatórios do genoma do hospedeiro.

c- Envelopados, cujo genoma é constituído de DNA. O DNA do vírus é inserido diretamente em pontos aleatórios do genoma do hospedeiro.

d- Envelopados, cujo genoma é constituído de um dímero de RNA. O RNA é convertido em DNA por meio da transcriptase reversa e esse DNA é inserido em pontos aleatórios do genoma do hospedeiro.

e- Não envelopados, cujo genoma é constituído de um dímero de RNA. O RNA é convertido em DNA por meio da transcriptase reversa e esse DNA é inserido em pontos específicos do genoma do hospedeiro.